埃拉菲布拉诺(elafibranor)FDA获批的适应症

埃拉菲布拉诺(elafibranor)是一种口服过氧化物酶体增殖物激活受体(PPAR)激动剂，于2024年在美国首次获批上市。其核心适应症是治疗成人原发性胆汁性胆管炎(PBC)，具体适用于以下两类患者群体：

一、埃拉菲布拉诺(elafibranor)FDA获批的适应症

1、联合治疗

与熊去氧胆酸(UDCA)联用，用于对UDCA单药治疗应答不足的成人患者。

2、单药治疗

作为单药用于无法耐受UDCA的成人患者。

二、加速批准的背景与限制

1、加速批准依据

基于ALP(碱性磷酸酶)这一替代终点的显著改善。ALP是PBC疾病活动性和预后的关键生物标志物。

2、未证实临床终点

目前尚未证实埃拉菲布拉诺能改善生存率或预防肝失代偿事件(如腹水、静脉曲张出血)。

3、使用限制

埃拉菲布拉诺禁用于失代偿期肝硬化患者(如出现腹水、肝性脑病等)。此类患者需避免使用，因安全性尚未确立。